神奇的基因疗法：人类健康长寿的希望
①随着人类遗传学的发展，研究人员认识到，人类最基本的遗传单位是染色体上的基因，基因是“制造”和“操纵”人类机体的蓝图，它指挥着细胞合成人类生命的基础——蛋白质。但是，当基因发生变化时，其编码的蛋白质不能履行自己正常的功能，这种情况下可能会出现疾病。近10多年来，作为纠正存在缺陷的基因的一种技术，基因疗法在许多国家特别是西方发达国家中成为研究和试验的热点。
②经过多年的研究，研究人员寻找到了多种纠正缺陷基因的方法，其中最普遍的方法是将正常的基因插入基因组非特定的位置以取代有缺陷（也称为失效或致病）的基因。在这种方法中，研究人员通常会利用被称作传病媒介的载体将正常或治疗基因递送到病人的目标细胞中。目前，最常见的传病媒介是已被人为改变携带了人体正常DNA的病毒。病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的方式将自己的基因递送到人体细胞中，致使人体发病。研究人员试图除去病毒基因组中导致人体患病的基因，并加入治疗基因，然后利用病毒递送基因的特殊能力医治人类疾病。
③当病毒性传病媒介在抵达目标细胞（如肝或肺细胞）后，它便将携带的治疗人类基因的遗传物质“卸下”留在目标细胞中。在治疗基因给出的遗传指令下，细胞开始产生具有相应功能的蛋白质，从而恢复目标细胞的正常功能。通常，用于基因疗法传病媒介的病毒类型包括：逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒（AAV）和疱疹单式病毒。不同的病毒在人体中攻击的目标各不相同，因此它们在作为传病媒介时，携带的治疗基因和目标细胞也不尽相同。
④当然，除利用传病媒介递送治疗基因治疗疾病的方法外，还有其他几种非病毒递送基因的方法供研究人员选择。其中最简单的方法是直接向目标细胞“注入”治疗性DNA，然而这种方法应用范围十分有限，原因是它只适用于少数人体组织，却需要大量的DNA。现在，研究人员在实验将一条人造染色体或者称第47条染色体注入目标细胞中，这条人造染色体将与人体细胞中的23对（46条）染色体并存，不影响它们的工作或引起它们发生突变，同时也不会受人体免疫系统攻击。研究人员希望能将人造染色体作为一个大的传病媒介，携带大量的遗传密码。这种方法目前存在的问题是，将如此之大的分子递送到目标细胞的核内十分困难。
⑤尽管基因疗法从理论上讲具有很强的可行性，但在实践中却遇到了不少的困难。 研究人员发现，有不少因素影响了基因疗法治疗遗传疾病的效果，其中包括基因疗法自然生命短、人体免疫系统反应强烈、病毒传病媒介存在的问题和多基因疾病。此外，人们担心传病媒介在进入人体后也许会重新恢复致病的活力；对单基因变异引起的疾病来说，基因疗法是最有效的方法。但是实际上，人体许多疾病是由多基因变异引起的，因此单基因疗法难以奏效。（选自《科技日报》，有删减）
15、短文介绍了哪几种基因治疗疾病的方法？（2分）
16、指出下列句子中加点词语所指代的具体内容或表达作用。（4分）
（1）在这种方法中，研究人员通常会利用被称作传病媒介的载体将正常或治疗基因递送到病人的目标细胞中。（指出加点词所指代的内容）
（2）此外，人们担心传病媒介在进入人体后也许会重新恢复致病的活力。（分析加点词的表达作用）
17、根据文意，简述基因疗法的过程，分点概括回答。（4分）
18、下列表述，判断哪两项不符合题意，并说明理由。（4分）
（1）研究人员认为，当基因发生变化时，其编码的蛋白质不能履行正常的功能，人因此而生病。
（2）尽管基因疗法从理论上讲具有很强的可行性，但在实践中却遇到了不少的困难。尤其是治疗效果收到不少因素的影响。
（3）基因方法只能治疗单基因变异引起的疾病，无法治疗多基因变异引起的疾病。